Farmaco di ultima generazione per la cura della leucemia, ma in Italia non è in commercio.
Venetoclax è il nome di una nuova promettente terapia per il trattamento della leucemia mieloide acuta. AbbVie, l’azienda biofarmaceutica che lo ha sviluppato, ha annunciato che l’Agenzia Europea Dei Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano a Venetoclax, terapia sperimentale orale che agisce inibendo la proteina BCL-2 (B-cell Lymphoma-2), per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML).
La leucemia mieloide acuta, malattia tumorale del sangue e del midollo osseo a carattere rapidamente progressivo, rappresenta il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti.
Da più di due mesi, negli Stati Uniti, viene utilizzato questo farmaco che sta dando esiti più che positivi.
Il venetoclax non è solo sorprendentemente efficace, ma è anche un trattamento farmacologico semplice da somministrare poiché si assume per via orale.
In Italia non è ancora in commercio, e viene somministrato, in via compassionevole, come ultima spiaggia- a chi non ha avuto esiti positivi dai trattamenti svolti in precedenza. Il farmaco, dai test, risulta essere stato efficace otto volte su 10, e se ben modulato mantiene un profilo di tossicità accettabile.

Il problema di questo farmaco, come spesso accade per quelli di ultima generazione, è il prezzo. In America il costo di un trattamento si aggira intorno al 100.000 dollari all’anno, spesa poco sostenibile per gli standard europei.
Il composto sperimentale orale Venetoclax è un inibitore della proteina BCL-2 (B-cell lymphoma-2) ed è attualmente in fase di studio per il trattamento di pazienti affetti da diverse malattie tumorali.
Venetoclax viene sviluppato in collaborazione con Genentech e Roche:
Dal 9 al 12 giugno a Copenhagen, Danimarca, sono stati presentati dati relativi ad alcune delle forme più comuni di neoplasie ematologiche maligne, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il mieloma multiplo (MM), la leucemia mieloide acuta (LMA) e il linfoma follicolare.
Il trattamento con questa combinazione ha portato a ottenere una risposta obiettiva nell’84% dei partecipanti al trial, ha riferito il primo autore dello studio, Andrew W. Roberts, del Royal Melbourne Hospital e del Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research, presentando i dati.
Sei pazienti sono stati selezionati per sospendere venetoclax dopo aver ottenuto una risposta completa e, ad oggi, solo uno ha avuto una recidiva dopo 24 mesi senza terapia.
In Italia si attende il via ma sarà una terapia non poco costosa.